Le malattie emorragiche congenite (MEC), tra cui l'emofilia, rappresentano patologie rare che richiedono una gestione clinica complessa e multidisciplinare. Negli ultimi anni l'introduzione di nuove terapie sostitutive a emivita prolungata, trattamenti non sostitutivi e le prospettive della terapia genica hanno profondamente modificato lo scenario terapeutico, migliorando la qualità e l'aspettativa di vita dei pazienti. Parallelamente rimangono centrali alcuni aspetti della presa in carico, come la gestione dell'emergenza emorragica, la definizione di percorsi assistenziali dedicati e la prevenzione delle complicanze osteo-articolari.

Un'attenzione crescente è inoltre rivolta alle donne con malattie emorragiche congenite, spesso sottodiagnosticate. Il convegno si propone come un momento di aggiornamento scientifico e confronto tra specialisti e istituzioni, con l'obiettivo di condividere le più recenti evidenze cliniche e discutere i bisogni ancora insoddisfatti delle persone con emofilia, promuovendo un approccio integrato tra assistenza sanitaria, ricerca e attenzione al paziente.